La participation à la recherche clinique est ouverte à tous mais les patients doivent remplir un certain nombre de critères, appelés « critères d'inclusion ». Il 'agit des caractéristiques que doivent présenter les participants au regard de la maladie et de leur état de santé général pour que l'étude puisse répondre à la question posée. Ces critères sont propres à chaque essai clinique. Selon les essais cliniques, les critères d’inclusion et d’exclusion sont plus ou moins restrictifs. C'est pourquoi certains malades se verront proposer de participer à un essai et cela en raison de certaines de leurs caractéristiques, comme par exemple l'âge, les antécédents médicaux, le type ou la taille de la tumeur, ou le stade de la maladie (cancer opéré ou non, avec ou sans métastases) ou encore selon la ligne de traitement (premier traitement, après échec d'un premier traitement ou en échec de plusieurs traitements)... A l'inverse, malgré le souhait que peuvent avoir certains patients de participer à un essai clinique, certains d'entre eux ne le pourront pas si les critères d'inclusion demandés ne correspondent pas à leur situation.

Les essais cliniques ne sont pas réservés aux situations les plus graves. Il existe de nombreux essais cliniques qui s'intéressent à toutes les situations possibles. Certains peuvent concerner les patients qui n'ont pas encore été opérés, alors que d'autres vont s'adresser à des patients qui ont déjà reçu un ou plusieurs traitements et qui présentent une récidive.

Depuis 1988 en France, il existe une loi qui définit très précisement dans quelles conditions, notamment sur le plan éthique, une étude clinique peut être entreprise. Tout essai doit reposer sur des arguments scientifiques valables, et surtout avoir pour but d’apporter un bénéfice aux patients, avec le minimum de risque. Dans tous les cas, ces études ont obtenu une validation réglementaire, suivant des protocoles scientifiques rigoureux, et respectent, selon les principes éthiques, l’intérêt des personnes soumises à ces études. Aujourd’hui en France tout participant à un essai est protégé par la loi relative à la protection des personnes qui se prêtent à des recherches biomédicales.

Pour débuter, l'essai doit avoir obtenu une autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP).

Un essai clinique ne peut être mené sans information préalable de la personne sur laquelle est mené l'essai et sans qu'elle ait donné son consentement éclairé. C'est le patient qui décide de participer ou non à l'essai qui lui est proposé. Avant d'accepter ou de ne pas accepter de participer à un essai clinique, la personne est informée par le médecin qui dirige l'essai ou un médecin qui le représente :

• de l'objectif, de la méthodologie et de la durée de la recherche,
• des bénéfices attendus, des contraintes et des risques prévisibles, y compris en cas d'arrêt de la recherche avant son terme,
• des éventuelles alternatives médicales,
• des modalités de prise en charge médicale prévues en fin de recherche, si une telle prise en charge est nécessaire, en cas d'arrêt prématuré de la recherche, et en cas d'exclusion de la recherche,
• de l’avis favorable du CPP et de l'autorisation de l'ANSM,
• de son droit d'avoir communication, au cours ou à l'issue de la recherche, des informations concernant sa santé, qu'il détient,
• le cas échéant, de l'interdiction de participer simultanément à une autre recherche ou la période d'exclusion prévue par le protocole et son inscription dans le fichier national,
• de son droit de refuser de participer à une recherche ou de retirer son consentement à tout moment sans encourir aucune responsabilité ni aucun préjudice de ce fait.

Les informations communiquées sont résumées dans un document écrit, c'est la lettre d’information détaillée qui doit obligatoirement être remise à chaque patient de l’essai. Le patient doit pouvoir prendre le temps de la lire et d’en discuter avec son médecin. Ce document doit permettre de prendre connaissance de toutes les informations nécessaires pour comprendre l'essai et réfléchir aux raisons d'y participer, en prenant le temps de la réflexion nécessaire. Le consentement est ensuite donné par écrit.

 

Les essais cliniques se déroulent typiquement en 3 étapes :

• Essais de phase 1 : ces essais ont pour but de définir la dose et les effets secondaires d’un nouveau médicament, ou d’une association de médicaments. Cette phase est indispensable pour justifier les doses qui seront ensuite utilisées.

• Essais de phase 2 : la dose et le schéma d’administration étant définis, le médicament est ensuite testé sur un groupe de patients présentant le même type de cancer.

• Essais de phase 3 : c’est l’essai clé pour confirmer l’efficacité d’un traitement et justifier ensuite l’autorisation d’utilisation et le remboursement par la sécurité sociale. Ces essais sont toujours «randomisés», ce qui signifie qu’un tirage au sort est fait entre plusieurs traitements.

Les essais multicentriques se disent des essais qui se déroulent sur plusieurs sites, c’est à dire dans plusieurs établissements de soins participants à la recherche et avec différents investigateurs et même dans différents pays, à la différence des essais monocentriques.

La randomisation est la répartition au hasard par un tirage au sort (informatisé ou à partir de tables de répartition) des patients ou des traitements utilisés dans certaines études dites randomisées. La randomisation permet de constituer des groupes de patients aussi comparables que possible. Dans les études présentées, elle se fait entre le traitement testé et :

• Soit le traitement de référence ou traitement standard qui est le traitement couramment utilisé et considéré comme étant efficace sur la base d'études précédentes,

• Soit un «placebo» (faux médicament) en l’absence de traitement démontré actif.

Un essai « ouvert » est un essai dans lequel le médecin et le patient ont connaissance du traitement prescrit. A l'inverse, un essai est dit en « aveugle » quand le participant ne sait pas quel produit lui est administré et en « double aveugle » lorsque ni le patient ni le médecin ne connaissent la nature du traitement.

Dans un essai croisé (en « cross-over »), chaque patient reçoit tous les traitements de l’essai, administrés lors de périodes successives dans un ordre aléatoire. L’avantage de ce plan d’expérience est d’assurer une forte comparabilité des groupes « contrôle » et « traité » étant donné que ce sont les mêmes patients que l’on retrouve dans ces deux groupes.

On parle d'essai contrôlé ou comparatif lorsque le médicament étudié est comparé à un médicament de référence. La référence utilisée peut être un placebo ou un médicament reconnu efficace.

Le promoteur est la personne physique ou morale qui prend l'initiative de l'essai clinique.

L'investigateur est la personne qui dirige et surveille la réalisation de l'essai clinique. Lorsque le promoteur confie la réalisation d'un essai clinique à plusieurs investigateurs (essais multicentriques), il désigne parmi ceux-ci un investigateur coordonnateur.

La durée d’une étude varie en fonction des protocoles. Alors que certains essais cliniques ne durent que quelques mois, d’autres peuvent s’étendre sur plusieurs années ce qui est souvent le cas dans le domaine de la cancérologie (3 à 5 ans en moyenne). La durée d’un essai est déterminée en fonction de plusieurs critères, notamment la durée du traitement étudié et le nombre de patients participants à l’essai, ceux-ci n’étant pas tous inclus au même moment.

 

De nombreux essais cliniques sont réalisés par des laboratoires pharmaceutiques car tout médicament doit faire la preuve de son efficacité avant d'être commercialisé. Pour autant, la recherche dite académique, c'est à dire menée par des instituts publics, des fondations et des associations de médecins est elle aussi très active. 

 

Pour en savoir plus  :

• La page "Essais cliniques : les réponses à vos questions" sur le site de l'INCa
• Le dossier consacré aux essais cliniques sur le site de l'Ansm (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé).
• La brochure "Les essais thérapeutiques : Quelle sécurité, quels droits pour les patients ?" (nov 2002) sur le site de la Ligue contre le Cancer.
• La fiche d'information de l'ARC "Participer à un essai clinique en oncologie" (juin 2012)
   
• Les répertoires d'essais cliniques :
• Pour plus d'informations sur les essais cliniques proposés en France, consulter le Registre des essais cliniques de l'Institut National Contre le Cancer (INCa).
• Sur le site de l'Ansm se trouve le répertoire public des essais cliniques de médicaments menés en France.
• Une liste d'essais cliniques proposés aux Etats-Unis et dans 174 pays dans le monde est disponible sur le site ClinicalTrials.gov (en anglais).
• De même, sur le site du National Cancer Institut (NCI) américain un moteur de recherche permet d'obtenir une liste d'essais cliniques par type de cancer et par pays.

Sur cette page, nous vous proposons la liste des différents essais cliniques concernant le cancer du rein qui sont actuellement ouverts aux inclusions en France.

 

Dernière mise à jour : le 5 février 2013..